Bu çalışma, insan göbek kordonu mezenkimal kök hücrelerinden (HUC-MSC) elde edilen eksozomların, tam subakut spinal kord yaralanması (SCI) yaşamış hastalara intratekal (omurilik çevresi sıvı içine) uygulanmasının güvenliğini ve olası terapötik etkilerini değerlendirmeyi amaçlayan ilk klinik, faz I, tek kollu, açık-etiketli çalışmadır. Takip süresi 12 aydır.
Değerlendirme araçları:
· ASIA skoru (pinprick ve light touch sensasyonları)
· SCIM-III (Spinal Cord Independence Measure – günlük yaşam bağımsızlığı)
· NBD skoru (Neurogenic Bowel Dysfunction – nörojenik bağırsak fonksiyonu)
· Ayrıca toksikoloji/yan etki takibi ve alt idrar yolları fonksiyonları değerlendirilmiştir.
9 hasta (tam subakut SCI tanısı konmuş) çalışmaya dahil edilmiştir.
12.ci ayda başlangıca göre anlamlı iyileşmeler raporlanmıştır:
· ASIA pinprick (iğne batırma duyusu): p = 0.039
· ASIA light touch (hafif dokunuş duyusu): p = 0.038
· SCIM-III toplam skoru (günlük yaşam bağımsızlığı): p = 0.027
· NBD skoru (bağırsak fonksiyonu): p = 0.042
Intratekal eksozom enjeksiyonu güvenli ve iyi tolere edilmiştir. Çalışma süresince tedaviye bağlı erken veya geç zamanlı advers olay bildirilmemiştir.
Sonuç:
Bu ilk insan çalışması, HUC-MSC kaynaklı eksozomların intratekal uygulanmasının subakut tam SCI hastalarında güvenli olduğunu ve duyusal ile fonksiyonel parametrelerde potansiyel klinik fayda gösterebileceğini ortaya koymaktadır.
Ref: Akhlaghpasand M, Tavanaei R, Hosseinpoor M, et al. Safety and potential effects of intrathecal injection of allogeneic human umbilical cord mesenchymal stem cell-derived exosomes in complete subacute spinal cord injury: a first-in-human, single-arm, open-label, phase I clinical trial. Stem Cell Res Ther. 2024;15(1):264. Published 2024 Aug 26. doi:10.1186/s13287-024-03868-0